文|灵戈blog
科学家已经成功地编辑了人类胚胎的DNA，将有望消除在年轻的竞赛运动员中引起“猝死”的遗传性心脏病，这打开了一个有争议的新时代医学的大门。
《自然》期刊近日刊登了一项新的研究，揭示在基因编辑上的一大突破。科学家首度成功利用分子剪刀（CRISPR-Cas9）编辑人类胚胎中的基因，安全地解决一个常见、严重的致病突变，从而制造出健康的胚胎。
这代表未来很多遗传疾病或许都能透过编辑基因解决，但也有人开始担忧“人造婴儿”的争议优生学概念因而滋长。
本文主要作者之一，俄勒冈州健康与科学大学的研究员Mitalipov表示，他意识到有必要对人类的遗传修饰进行更大的伦理和法律讨论，但他的团队的工作是合理的，因为它是合理的 涉及“修正”基因而不是改变它们。
“真的，我们没有编辑任何东西。 我们也没有修改任何东西，“Mitalipov说。 “我们的计划是修正突变基因。”
这是在美国首次对人类胚胎进行基因编辑。 实验研究中，胚胎被允许生长只有几天，科学家从来没有意图植入这些胚胎创造怀孕。 但他们也承认，将继续推进科学，最终能够“修正”胚胎发育成为婴儿的致病基因。
这项研究是一项重大里程碑，尽管离临床使用还有很长一段距离，但已提高了有一天我们能透过编辑基因来保护婴儿避开各种遗传疾病的可能性。
科学家尝试了两种做法，来消除病变。首先，把基因“剪刀”植入受精卵。结果是部分胚胎解决了病变，但不是每一个细胞都成功。第二种做法比较成功，把“剪刀”和精子一同注射到卵当中，于是每个细胞中都有很多带着修复好基因的胚胎出现。
然而，科学家长年一直担心，对人类 DNA 做出遗传方面的改变，会造成不可预见的医学后果，而文化方面的波澜也令人担忧。有些专家担心，若基因编辑不受控管，可能造成一种新的优生学兴起，届时有门道的人会不惜代价付钱让小孩拥有更强的特征，与障碍人士之间的差距将愈来愈大。
这项研究发表于《自然》期刊。就在几个月前，美国一个全国科学委员会才提出胚胎修正的新指导原则，呼吁这项技术只能用在重大疾病的医疗问题上。
麻省理工学院癌症学者海因斯说：我们过去一直认为不应该编辑基因，主要是因为这么做不安全。这点还是没变，但现在看来，似乎我们不久后就能安全地编辑基因。
奥勒冈健康与科学大学科学家与加州、中国和韩国的同僚表示，他们修复了数十个胚胎，解决造成一种常见心脏疾病的突变，这种心脏病常常造成孩子长大后猝死。如果修復突变的胚胎能发展成婴儿，他们不但不会有这种疾病，也不会转移这些疾病给后代。
协助发现这项基因编辑方法 CRISPR-Cas9的学者杜德娜说，这就像是人类的一小步，却是全人类的一大步。
这项方法有潜力应用在特定遗传突变造成的 1 万多种疾病上。专家说，这可能包括与 BRCA 突变有关的乳癌和卵巢癌、亨丁顿舞蹈症、家族黑蒙氏痴呆症、乙型地中海贫血、镰刀型贫血、囊肿性纤维化、某些早发的阿兹海默症。
如上具体操作过程示意图
CRISPR/Cas9 也可说是细菌 DNA 内建的一种聪明的后天免疫系统，会协助 DNA 辨认、抵御人体中的攻击病毒。就像囚犯入狱时拍嫌犯照，当它们发现符合遗传码的对象，就会砍掉那个DNA 解除威胁。
加利福尼亚大学戴维斯分校植物遗传学家帕米拉·罗纳德说：“通过基因组编辑，我们绝对可以做以前不能做的事情。但她同时警告，这只是修改的许多工具之一，而成功繁殖新品种的挑战仍然需要未来多年的测试。
1）编辑农作物更有价值：科学家已经在寻求使用CRISPR来编辑各种农作物（食品）的基因，使其变得更美味，更有营养，或者抵抗病虫灾害。 韩国研究人员正在研究是否可以帮助香蕉生存于致命的真菌病。
2）停止遗传性疾病的新工具：正如“大自然”新文章所示，科学家现在正在使用CRISPR / Cas9来编辑人类基因组，并尝试敲除遗传性疾病，如肥厚型心肌病。
然而，到目前为止，科学家们只在实验室的细胞上进行了测试。在过去一年中，在提高CRISPR精度和减少这些偏离目标效应方面取得了重大进展，但科学家们正在敦促对人体测试的警惕，直到这里可以开发出标准。实际上将编辑分子传递给特定细胞还有许多工作要做，这是未来的一大挑战。
3）强大的新型抗生素和抗病毒药物：周围最可怕的公共卫生事件之一是，由于细菌对其产生抵抗力，我们对有效抗生素的使用效果不佳。目前，为致命感染开发新鲜的抗生素是困难和昂贵的。研究人员正在研究针对艾滋病毒和疱疹病毒的CRISPR系统。
4）基因驱动可以改变整个物种：科学家们也表明，CRISPR在理论上可以用来修饰不仅仅是一个生物，而是修饰整个物种。这是一个令人不安的概念，称为“基因驱动”。
它的工作原理是这样的：通常，每当像水果飞行的生物交配时，有50-50的机会，它会传递给任何给定的基因到其后代。但是使用CRISPR，科学家们可以改变这些可能性，使得特定基因有机会接近100％。使用这种基因驱动力，科学家们可以确保改变的基因很快就会在整个群体中传播：
通过利用这种技术，科学家可以修正文字的遗传基因，让它只生产男性后代 - 然后使用基因驱动来推动整个人口的特征。随着时间的推移，人口将灭绝。
可以这么说，这里有非常意想不到的副作用，美国国家科学院建议暂停部署这项技术，直到我们更好地了解其后果影响。
5）创造“人工改造过的宝宝”，这是一个引起关注的话题。认为我们有可能有一天会使用CRISPR来编辑人类基因组，以消除疾病，或选择运动能力，或者为了获得更好的智力，这并不完全是牵强的。
也就是说，科学家们甚至没有能够做到这一点。我们甚至没有接近科学家可以安全地进行复杂的改变，比如提高智力。
我们真的要创造改造过的宝宝吗？
鉴于编辑人类基因组产生的一系列问题，科学家正在倡导一种缓慢的方法。
二月份，美国国家科学院的一份报告指出，临床试验可能在未来严格监管的严重情况下可能会出现绿灯，但也明确表示“目前不允许进行基因组编辑进一步加强”。
社会仍然需要处理在这里发挥的所有伦理考虑。 例如，如果我们修改了种系，后代将无法选择退出。 遗传改变可能难以撤消。美国政府就曾明确表态，不会资助人类胚胎的任何基因组编辑。
与此同时，美国的研究可以鼓励自己筹集的资金，以及其他在英国，瑞典和中国的研究人员联合起来进行自己的实验。
本文转译自《自然》杂志，图文版权归其所有
来源：灵戈blog
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